Cấp cứu khẩn cấp

024 3834 3181

Câu chuyện của cậu bé Brodie được điều trị bệnh bại não bằng phương pháp trị liệu tế bào gốc máu cuống rốn của em gái

Câu chuyện của cậu bé Brodie được điều trị bệnh bại não bằng phương pháp trị liệu tế bào gốc máu cuống rốn của em gái

Tháng 2 năm 2022

 “Máu của Zoey” – đó là câu trả lời duy nhất khi có bất kì ai hỏi Brodie làm cách nào mà con khỏe mạnh như vậy? Máu cuống rốn của em gái cậu bé đã mang lại cho cậu một cuộc đời mới.

Tháng 12 năm 2018, Brodie trở thành một trong những em bé đầu tiên ở Australia nhận máu cuống rốn của anh/chị em ruột để điều trị bệnh bại não. Cậu bé tham gia vào một nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng có mã số ACTRN12616000403437 được thực hiện với sự hợp tác của Tổ chức phi lợi nhuận về Bại não là Alliance và Ngân hàng Tế bào gốc Cell Care. Một đoạn video đã ghi lại quá trình điều trị của Brodie vào năm 2019. Kể từ đó, bộ phim về Brodie được Studio 10 chiếu trên TV và gần đây nhất là trên Sky News vào tháng 1 năm 2022.

Bại não là bệnh tàn tật phổ biến nhất ở trẻ nhỏ trên khắp thế giới, tỉ lệ mắc bệnh khoảng 2/1000 trẻ được sinh ra. Bại não ảnh hưởng đến trí tuệ, ngôn ngữ, sự căng cơ và phối kết hợp giữa các cơ quan vận động. Hiện nay chưa có phương pháp điều trị bệnh được triệt để, tuy nhiên giới khoa học hy vọng rằng các thử nghiệm lâm sàng sử dụng tế bào gốc máu cuống rốn sẽ cải thiện tình trạng của bệnh nhân.

Mẹ của Brodie cho biết, Brodie đã trải qua các mốc phát triển bình thường tuy nhiên vợ chồng chị chú ý đến sự bất thường khi vận động của con trai, điều này được thấy ngay ở đoạn đầu của video. “Cậu bé sử dụng tay phải nhiều hơn khi tiến về phía trước và tay trái thì khuỳnh ra khi di chuyển nhưng lại không có chút lực nào.”

Sau nhiều lần thăm khám bác sĩ và qua các chẩn đoán, cuối cùng gia đình Brodie biết được rằng cậu bé đã từng bị tổn thương khi còn nằm trong tử cung. Hình ảnh chụp MRI não của Brodie đã chỉ ra vùng bị tổn thương, điều này ảnh hưởng đến khả năng kiểm soát bên trái của cậu bé. Khi được chẩn đoán bị bại não Brodie mới chỉ có 18 tháng tuổi.

Ở Australia có hơn 34,000 người bị bệnh bại não, căn bệnh ảnh hưởng đến khả năng ngôn ngữ và vận động. Một nhóm các nhà nghiên cứu y khoa tại trường Đại học Monash của Úc đang tiến hành nghiên cứu để hiểu rõ hơn các cơ chế của bệnh bại não và các cách điều trị mà tế bào gốc đem lại. Trả lời một bài phỏng vấn, giáo sư Graham Jenkin của Đại học Monash giải thích rằng “Chứng bại liệt là một vấn đề liên quan đến điều khiển cơ quan vận động, hay còn gọi là sự vận động của các chi. Bộ não bị tổn thương theo nhiều cách, và các trung khu thần kinh chi phối hoạt động của các chi là chân và tay sẽ bị ảnh hưởng.”

Khi đang mang thai em gái Zoey của Brodie, trong một lần đi khám chị Brenda đã nhìn thấy một tập tờ rơi tại phòng chờ và không ngờ rằng nó đã thay đổi cuộc đời của gia đình chị. Đó là một quảng cáo về thử nghiệm lâm sàng máu cuống rốn của anh/chị em ruột để điều trị bệnh bại não. Chị vô cùng sửng sốt, chị chưa từng biết máu cuống rốn có thể được sử dụng để điều trị căn bệnh này.

Khoảnh khắc mẹ Brodie đọc tờ quảng cáo đã đưa Brodie tham gia vào cuộc thử nghiệm lâm sàng ở Australia sử dụng máu cuống rốn điều trị cho 12 trẻ bị bại não. Cha mẹ của Brodie đăng ký Chương trình Cell Care’Sibling (chương trình chăm sóc sức khỏe bằng tế bào của anh chị em ruột), chương trình này cung cấp lưu trữ miễn phí cho các gia đình có trẻ lớn bị mắc bệnh bại não và đến nay vẫn còn hoạt động. Máu cuống rốn được thu thập ngay khi Zoe ra đời và chuyển đến Cell Care để xử lý và lưu trữ, cơ sở này đã được cấp phép đầy đủ bởi Cơ quan quản lý chất lượng cho trị liệu (TGA) của chính phủ Australia, nơi có quyền cấp phép các thử nghiệm lâm sàng ở Úc.

Brodie được đưa đến viện Nhi Royal để điều trị bằng tế bào gốc máu cuống rốn, đơn vị máu cuống rốn của Zoey được truyền qua tĩnh mạch ở cánh tay của Brodie, đơn giản như một cuộc truyền máu thông thường.

Trong thời gian cấy ghép tế bào gốc, cha mẹ của Brodie - anh Ben và chị Brenda đã nhận thấy những dấu hiệu tích cực của Brodie; “Đặc biệt là cánh tay trái, kể từ khi được truyền tế bào gốc cánh tay trái của cậu bé đã vận động tốt hơn và cánh tay trái có tác động quan trọng đến chất lượng cuộc sống của cậu. Chị Brenda cho biết trước đây, Brodie thường tránh chơi các đồ chơi cần sử dụng tay trái, giờ đây thì điều đó không còn nữa, tôi đã chú ý đến khả năng tư duy của con. Thằng bé thông minh hơn và tiến bộ hơn kể từ khi được cấy ghép tế bào gốc”. Đoạn sau của video, Brodie có thể chạy băng qua cánh đồng và đá bóng bằng chân trái.

Việc truyền tế bào gốc máu cuống rốn được tin rằng có thể cải thiện các triệu chứng của bệnh bại não bằng cách giảm viêm và phù nề trong não. Theo giáo sư Graham Jenkin - trường ĐH Monash “Bại não là một bệnh có tính viêm. Não bị viêm vì nhiều lý do sẽ gây nên bại não và chúng tôi đã chỉ ra trong các nghiên cứu tiền lâm sàng rằng các tế bào gốc giúp giảm sự viêm này.”

Thử nghiệm lâm sàng mà Brodie tham gia là giai đoạn 1 trong nghiên cứu được thiết kế để đánh giá độ an toàn của phương pháp truyền tế bào gốc máu cuống rốn điều trị bệnh bại não. Kết quả cho thấy rất tích cực và đã chứng minh sự tiến triển của Brodie là kết quả trực tiếp từ phương pháp trị liệu bằng tế bào gốc máu cuống rốn. Giai đoạn 2 của nghiên cứu lâm sàng được lên kế hoạch tại Australia sẽ thực hiện trên một nhóm nhiều người tham gia để đo lường hiệu quả và đánh giá xa hơn về độ an toàn của trị liệu máu cuống rốn của anh chị em ruột.

Bên cạnh đó, giáo sư Jenkin và các đồng nghiệp tại Trung tâm Y tế Monash đang thực hiện thử nghiệm lâm sàng có mã số ACTRN12619001637134, đây là thử nghiệm lâm sàng đầu tiên chữa bệnh bại não bằng cách điều trị cho trẻ sinh non trước tuần thai thứ 28. Có gần một nửa số trẻ bị bại não là trẻ sinh non. Để giảm thiểu tỉ lệ mắc bệnh này, thử nghiệm mới hy vọng giảm được những nguy hiểm từ bệnh bại não bằng cách cung cấp tế bào cho trẻ sinh non từ chính máu cuống rốn của trẻ ngay khi có thể. Các bác sĩ cho rằng cắt dây rốn chậm đem lại lợi ích cho trẻ, cho phép lượng máu từ cuống rốn chảy lại vào trẻ sơ sinh. Tuy nhiên điều này không thể áp dụng với trẻ gặp tình trạng nguy hiểm hay trẻ sinh non. Đối với trẻ sinh non các bác sĩ sẽ phải tập trung vào việc hồi sức trẻ trước tiên. Nhưng nếu có thể sử dụng được máu cuống rốn và truyền lại cho trẻ thì có thể giúp phát triển não của trẻ sơ sinh sau đó.

Cha mẹ của Brodie tin tưởng rằng phương pháp trị liệu bằng máu cuống rốn có ý nghĩa rất to lớn với cậu bé, vì giờ đây cậu bé có thể làm những việc mà trước kia họ đã sợ rằng cậu sẽ không thể.

Cảm ơn ngân hàng Cell Care, tổ chức Alliance và phương pháp cấy ghép tế bào gốc đã mang đến cho Brodie một cuộc đời mới.

Nguồn video: https://youtu.be/mbBq_4D9hDs